תשעת התרופות היקרות ביותר בעולם
1. סוליריס (Soliris) המחיר – 409,500 דולר בשנה. היצרן: אלקסיון (Alexion Pharmaceuticals) התרופת נועדה לטיפול במחלת ההמוגלובינוריה ההתקפית הלילית (PNH), מחלה נדירה שפוגעת בייצור תאי דם אדומים וגורמת לסיבוכים קשים כמו קרישי דם ושבץ מוחי. בארה”ב נמנו רק כ-8000 חולים במחלה.
2. אלפרייס (Elaprase) המחיר – 375 אלף דולר בשנה. היצרן: שייר (Shire Pharmaceuticals). נועדה לכ-600 חולי תסמונת הארלר בעולם, הסובלים מזיהומים, בעיות נשימה ונזק מוחי.
3. נגלזים (Naglazyme) המחיר – 365 אלף דולר בשנה. היצרן: ביומרין (BioMarin Pharmaceuticals). נועדה לטיפול בתסמונת מרטו-למי (MPS VI) ממנה סובלים 1100 בעולם כולו ותופעותיה הם ראש מוגדל, שפתיים עבות וקומה נמוכה.
4. סינרייז (Cinryze) המחיר – 350 אלף דולר בשנה. היצרן: וירופארמה (Viropharma). נועדה לטיפול בהתקפי בצקת חריפים (אנגיואדמה), מהם סובלים כ-6000 אנשים בארה”ב.
5. מיוזים (Myozyme) המחיר – 300 אלף דולר בשנה. היצרנים: גנזים (Genzyme) וביומרין. נועדה לטיפול במחלת פומפה (Pompe disease) הגורמת לניוון שרירים והגדלת הלב בקרב 900 חולים בעולם כולו.
6. ארקליסט (Arcalyst) המחיר: 250 אלף דולר בשנה. היצרן: רג’נרון (Regeneron). נועדה לטיפול לתסמונת מאקל-ולס (Muckle-Wells), מחלה גנטית ממנה סובלים כ-2000 איש בעולם, המתבטאת בתגובות קשות לקור וגורמת לחרשות, נזק לכליות ועמילואידוזיס.
7. פאברזים (Fabrazyme) המחיר: 200 אלף דולר בשנה. היצרן: גנזים. נועדה לטיפול במחלת פברי (Fabry Disease), מחלה גנטית הגורמת להפרעה רב-מערכתית כולל אי ספיקה כלייתית ושבץ מוחי. כ-2200 בני אדם בעולם סובלים מהמחלה.
8. סרזים (Cerezyme) המחיר – 200 אלף דולר בשנה. היצרן: גנזים. נועדה לטיפול במחלת גושה (Gaucher disease), הגורמת להיווצרות גושי שומן בלב, במוח ובטחול. המחיר צפוי לרדת עם כניסת התרופות המתחרות של שייר ולאחריה של פייזר ופרוטליקס (Protalix) הישראלית.
9. אלדורזים (Aldurazyme) המחיר: 200 אלף דולר בשנה. היצרנים: גנזים וביומרין. גם תרופה זו נועדה לטיפול בחולי תסמונת הארלר.